Sector de les vacunes: nous avenços i expansió del mercat

En el sector de les vacunes, la vacuna contra la COVID-19 formulada per LP.8.1 de Novavax, Nuvaxovid, ha rebut l'aprovació reguladora al Japó. Està indicat per a la immunització primària (primera i segona dosi) en individus a partir de 6 anys, així com per a dosis de reforç a partir de 12 anys. D'acord amb l'acord de llicència de 2020 amb Takeda, aquesta aprovació ha provocat un pagament de fita no revelat de Takeda a Novavax, mentre que Takeda és responsable de la fabricació i comercialització de la vacuna al Japó.

La vacuna actualitzada de Spikevax COVID-19 de Moderna també ha fet nous avenços: el Canadà va aprovar la seva versió dirigida a la variant actual del SARS-CoV-2 LP.8.1. Produïda a les instal·lacions d'ingredients farmacèutics actius (API) de Moderna al Quebec i emplenada i acabada per Novocol Pharma a Ontario, aquesta vacuna és adequada per a persones de 6 mesos o més. A més, la vacuna actualitzada va obtenir l'aprovació a Europa quatre setmanes abans, i al maig, la FDA dels EUA va aprovar la seva vacuna de nova generació contra la COVID-19, mNEXSPIKE, per a adults de 65 anys o més, així com per a persones de 12 a 64 anys amb factors de risc greus de COVID-19.

La vacuna contra la chikungunya de Valneva, Ixchiq, ha aconseguit una autorització d'ús més àmplia al Canadà, ampliada per incloure persones de 12 anys o més. Les dades de persistència d'anticossos recentment afegides mostren que el 97% dels pacients mantenen una resposta immune durant 24 mesos, i entre els adolescents, una sola dosi de la vacuna provoca una resposta immune alta i duradora en el 99,1% dels receptors als 6 mesos. Tanmateix, l'Agència Europea de Medicaments (EMA) havia imposat anteriorment una restricció temporal a l'ús d'Ixchiq en persones de 65 anys o més a causa dels esdeveniments adversos greus reportats en aquesta població. Tot i que ara s'ha aixecat la restricció, l'EMA recomana el seu ús només quan el risc d'infecció és important i després de sospesar els beneficis i els riscos.

Tractament del càncer: aprovacions múltiples de fàrmacs i ampliacions d'indicacions

El sector del tractament del càncer ha experimentat una sèrie de desenvolupaments positius. Datroway d'AstraZeneca i Daiichi Sankyo va obtenir l'aprovació a la Xina per al tractament de pacients adults amb càncer de mama HR-positiu i HER2-negatiu no resecable o metastàsic que han rebut prèviament teràpia endocrina i almenys una línia de quimioteràpia avançada. Aquesta aprovació es basa en dades de l'estudi de fase III TROPION-Breast01, que va demostrar que Datroway va reduir el risc de progressió de la malaltia o mort en un 37% en comparació amb el règim de quimioteràpia escollit per l'investigador.

Padcev d'Astellas en combinació amb Keytruda de Merck & Co. ha rebut el suport de l'Institut Nacional per a l'Excel·lència en Salut i Cura (NICE) del Regne Unit per utilitzar-lo en pacients amb carcinoma urotelial no resecable o metastàtic que són elegibles per a la quimioteràpia que conté platí-. Aquesta combinació s'ha convertit en una nova-opció de tractament de primera línia per a pacients adults amb càncer de bufeta avançat; Els assaigs clínics van demostrar que va allargar significativament la supervivència lliure de progressió-i la supervivència global en comparació amb la quimioteràpia estàndard, i està disponible a través del Servei Nacional de Salut (NHS) del Regne Unit des del 21 d'agost.

L'inhibidor de la PD-1 de BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb), Tevimbra, ha obtingut més reconeixement per part dels reguladors europeus: la Comissió Europea n'ha aprovat el seu ús en combinació amb quimioteràpia que conté platí-com a tractament neoadjuvant (preoperatori) per a pacients adults amb càncer de pulmó no -resecable i de recurrència de cèl·lules LC menors (NSC) amb risc elevat de recidiva. Monoteràpia adjuvant amb Tevimbra després de la cirurgia. Això marca la cinquena indicació de càncer de pulmó de Tevimbra a la UE; anteriorment, al juliol, la UE també va aprovar el seu ús en combinació amb gemcitabina i cisplatina com a tractament de primera línia per a pacients adults amb carcinoma nasofarínge (NPC) metastàtic o recurrent.

Altres àrees terapèutiques: dinàmiques d'aprovació i ajustos d'etiquetes

En el camp del tractament de la malaltia d'Alzheimer, després de l'aprovació de la formulació subcutània d'Eisai i Leqembi de Biogen per a la teràpia de manteniment, les empreses han iniciat una presentació continuada a la FDA per demanar l'aprovació de Leqembi Iqlik, un autoinjector per a la dosificació inicial setmanal. Aquest autoinjector serveix com a alternativa a l'administració intravenosa de 10 mg/kg quinzenal; la formulació subcutània per a la fase de manteniment és un autoinjector preomplert de-dosi única que conté 360 mg, amb un temps d'administració d'aproximadament 15 segons. Es preveu que permeti als pacients i cuidadors administrar el tractament a casa des de la fase inicial fins a la fase de manteniment.

Mentrestant, la FDA ha actualitzat la informació de prescripció de Leqembi, recomanant que els pacients es sotmetin a una ressonància magnètica abans de la tercera infusió per identificar anomalies d'imatge relacionades amb l'amiloide-amb edema (ARIA-E) - una revisió de la recomanació anterior d'exploracions abans de la cinquena, setena i quarta infusió. Aquest ajust neix de l'anàlisi de 6 morts notificades durant el tractament precoç.

En l'àmbit de les malalties rares, Ogsiveo de SpringWorks Therapeutics ha estat aprovat a Europa, convertint-se en el primer fàrmac del món per al tractament de tumors desmoplàstics. Està indicat en pacients adults amb tumors desmoplàstics progressius que requereixen tractament sistèmic. Les dades de l'estudi DeFi de fase III van mostrar que Ogsiveo va reduir el risc de progressió de la malaltia en un 71% en comparació amb el placebo i també va demostrar superioritat en els criteris finals com ara la taxa de resposta objectiva i els resultats-informats pel pacient. El fàrmac ja havia obtingut l'aprovació als EUA el 2023.

Les pastilles d'àcid norursodesoxicòlic (NorUDCA) de Shilpa Medicare han rebut la primera aprovació del món per al tractament de la malaltia del fetge gras no-alcohòlic (NAFLD) a l'Índia. A través dels seus mecanismes duals d'anti-inflamació i de regulació dels àcids biliars, NorUDCA evita que la NAFLD progressi cap a cirrosi, insuficiència hepàtica i esteatohepatitis no-alcohòlica (NASH). A nivell mundial, aproximadament 1.200 milions de persones estan afectades per NAFLD, amb uns 188 milions de pacients a l'Índia.

Ajustaments normatius i reptes: retards en l'aprovació i mesures de seguretat

Alguns medicaments s'enfronten a retards en l'aprovació. La FDA ha sol·licitat informació addicional per a Pyrukynd d'Agios, que està en revisió per al tractament de la talassèmia -, inclosa la presentació d'una estratègia d'avaluació i mitigació del risc (REMS) per reduir el risc de lesió hepatocel·lular. Això constitueix una esmena important, que porta la FDA a ampliar la data de decisió del 7 de setembre al 7 de desembre. Pyrukynd està pensat per al tractament de pacients adults amb talassèmia no -dependent de la transfusió- (NTD) i dependent- de la transfusió (TD) - o -.

Chugai Pharmaceutical (una subsidiària de Roche) ha implementat noves mesures de seguretat per a la seva teràpia gènica per a la distròfia muscular de Duchenne, Elevidys, al Japó, afegint insuficiència hepàtica aguda com a reacció adversa greu a l'etiqueta del fàrmac. Els pacients han de sotmetre's a proves de disfunció hepàtica i insuficiència hepàtica abans i després de l'administració. Això segueix la mort de dos pacients ambulatoris als EUA després de rebre la teràpia.

A més, la FDA ha ajustat els requisits de control de seguretat per a les etiquetes de determinats medicaments. Per exemple, s'ha actualitzat l'etiqueta REMS del fàrmac per a la nefropatia IgA de Travere Therapeutics, Filspari: la freqüència de control de la funció hepàtica s'ha canviat de mensual a una vegada cada tres mesos després de l'inici del tractament i s'ha eliminat el requisit de control de la toxicitat embriofetal (EFT).